Développé conjointement par ReMedys Foundation et Avrion Therapeutics, AVR-001 est issu de travaux de recherche menés par le Dr Bernard Schneider à l’École polytechnique fédérale de Lausanne, EPFL. Le programme va désormais intégrer le pipeline translationnel de l’Institut Charcot, avec l’objectif de poursuivre son développement préclinique et de préparer son passage vers une évaluation chez l’être humain.
Cette collaboration associe plusieurs expertises complémentaires. L’Institut Charcot apporte son réseau scientifique et ses capacités translationnelles, ReMedys Foundation son expérience dans le passage de la recherche fondamentale vers le développement clinique, tandis qu’Avrion Therapeutics intervient avec ses compétences en thérapie génique. L’ARSLA apporte également la perspective de la communauté des personnes atteintes de SLA.
Une approche ciblant le gène SOD1
AVR-001 vise spécifiquement SOD1, une protéine impliquée dans certaines formes familiales de SLA. Lorsque cette protéine est mutée, elle peut se replier de façon anormale et s’accumuler dans les cellules. Ce phénomène est susceptible de contribuer à la dégénérescence progressive des motoneurones caractéristique de la maladie.
Le candidat thérapeutique repose sur un vecteur AAV9 et a été conçu pour réduire sélectivement la production de SOD1 dans les motoneurones et les astrocytes. Ces deux types de cellules jouent un rôle central dans les mécanismes liés à la maladie.
L’approche vise ainsi à concentrer l’activité thérapeutique dans les zones du système nerveux central directement concernées, tout en recherchant un effet durable.
Le programme se situe à un stade préclinique avancé. Selon les éléments communiqués par les partenaires, il a déjà permis d’observer une diminution de l’expression de SOD1 dans des modèles cellulaires ainsi qu’une activité thérapeutique dans des modèles murins de SLA liée à SOD1.
Des données préliminaires concernant l’engagement de la cible thérapeutique, la toxicité et la biodistribution ont également été générées.
Un premier essai chez l’humain envisagé en 2028
Lancé par l’ARSLA en octobre 2025, l’Institut Charcot entend structurer le premier pipeline translationnel intégré français consacré à la SLA et aux maladies du motoneurone. Son objectif est d’accompagner les projets depuis la découverte de nouvelles approches thérapeutiques jusqu’à leur évaluation chez les patients.
Dans le cadre de cette nouvelle collaboration, l’Institut mettra notamment à disposition son expertise scientifique, son réseau translationnel et ses ressources afin d’accompagner le développement d’AVR-001.
Les partenaires indiquent vouloir avancer vers le lancement d’un premier essai chez l’être humain dans le courant de l’année 2028. Avant cette échéance, plusieurs étapes restent à franchir, notamment dans le domaine de la fabrication, de la préparation réglementaire et clinique ainsi que de l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité du candidat thérapeutique.
Pour ReMedys Foundation, le projet illustre son modèle consistant à accompagner une recherche prometteuse jusqu’à la constitution d’un programme de développement structuré. La fondation suisse, qui soutient AVR-001 depuis ses premières phases, indique désormais concentrer ses efforts sur l’achèvement de la fabrication, la préparation à l’entrée en phase clinique et la coordination des partenaires nécessaires à la poursuite du développement.
Avrion Therapeutics considère de son côté AVR-001 comme son candidat le plus avancé. La société suisse de biotechnologie, fondée en 2020 et issue de travaux conduits au Brain Mind Institute de l’EPFL, concentre ses recherches sur la SLA et d’autres maladies neurodégénératives.
Renforcer le pipeline de recherche contre la SLA
Pour l’Institut Charcot, l’arrivée d’AVR-001 permet d’intégrer un programme préclinique avancé supplémentaire à son portefeuille de projets.
Valérie Goutines-Caramel, présidente de l’ARSLA, souligne que l’Institut Charcot souhaite soutenir des approches innovantes susceptibles d’accélérer l’arrivée de nouvelles solutions auprès des patients. Elle présente la technologie développée par Avrion Therapeutics et ReMedys Foundation comme une approche de médecine de précision correspondant aux projets que l’Institut entend accompagner.
Luc Dupuis, cofondateur de l’Institut Charcot, estime pour sa part que cette première collaboration internationale doit contribuer à accélérer le développement thérapeutique pour les patients atteints de SLA porteurs d’une mutation SOD1.
La SLA demeure une maladie neurodégénérative pour laquelle les possibilités thérapeutiques restent limitées. La stratégie poursuivie avec AVR-001 consiste à intervenir de manière ciblée sur un mécanisme génétique identifié dans une partie des formes familiales de la maladie.
À ce stade, AVR-001 reste néanmoins un candidat thérapeutique en développement préclinique. Les résultats obtenus dans les modèles expérimentaux devront encore être confirmés au cours des prochaines étapes de développement avant qu’une éventuelle efficacité et une sécurité d’utilisation puissent être évaluées chez des patients.
La collaboration entre l’Institut Charcot, ReMedys Foundation et Avrion Therapeutics vise précisément à organiser et accélérer cette transition entre recherche préclinique et développement clinique, avec l’ambition affichée d’ouvrir une première étude chez l’humain en 2028.
